催化剂制药罕见重症肌无力试验性药物Firdapse临床试验取得成功！

催化剂制药（Catalyst Pharma）近日宣布其治疗一种严重重症肌无力（MG，一种使人衰弱的神经肌肉疾病）的实验性药物达到试验主要目标。

这个药物叫做Firdapse，该公司在该试验中使用该药治疗7名患有Musk阳性的MG（Musk-MG）患者，这类患者属于比较罕见的MG病人。

这个包含7个病人的临床试验评估了Firdapse（二胺吡啶磷酸盐）的安全性、病人对该药的耐受性及有效性，结果发现该药物满足了两个主要疗效终点。

根据总的定量重症肌无力得分及重症肌无力的日常生活得分，各参数与基线的差值在统计学和临床学上都具有显著性。

该公司声称各种次要疗效检测也具有统计学上的显著性，这群病人对二胺吡啶磷酸盐具有较好的耐受性。

催化剂制药首席医疗官Gary Ingenito说：“尽管抗乙酰胆碱受体的重症肌无力患者（AcHR-MG）有几种有效的治疗备选方法，但是MuSK-MG对目前的MG疗法具有很强的耐受性，因此是MG病人未得到满足的一个医学需求。”

“如果这项临床试验观察到的显著性临床效应能够在多中心试验中得到重复，那么一旦二胺吡啶磷酸盐获得批准，它将可能成为MuSK-MG病人的一线标准疗法。”

该公司为这项MuSK-MGA概念验证性试验提供了资金、研究药物及安慰剂。

基于这些结果，该公司计划与FDA讨论在美国进行注册试验，评估该药物对症治疗MuSK-MG病人的疗效。

催化剂制药注意到尽管许多MuSK-MG病人目前采用抗胆碱酯酶抑制剂或者免疫抑制剂进行治疗，但是这些病人不会对治疗产生足够强的反应。