美国FDA授予阿斯利康单抗药物MEDI-511治疗罕见病视神经脊髓炎（NMO）的孤儿药地位

英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）及旗下全球生物制剂研发部门MedImmune近日宣布，FDA已授予抗CD19单克隆抗体MEDI-551治疗视神经脊髓炎（neuromyelitisoptica，NMO）和视神经脊髓炎谱系疾病（neuromyelitisopticaSpectrumdisorders，NMOSDs）的孤儿药地位。MEDI-551由MedImmune开发，目前处于IIb期临床，开发用于NMO和NMOSD的治疗。

在美国，孤儿药（Orphandrug）是指用于患病人群不到20万人的治疗药物。作为全球最大的医药市场，美国对孤儿药研发的激励强度是最大的，除了7年的市场独占期，还有税费减免等其他一系列优惠政策。

视神经脊髓炎（NMO）是一种罕见的自身免疫性炎性中枢神经系统脱髓鞘疾病，主要影响脊髓和视神经并造成严重损害。该病可引发严重的肌无力、瘫痪、失明、呼吸衰竭、肠和膀胱功能问题及神经性疼痛。目前，尚无药物获批治疗NMO。有限的流行病学资料显示，NMO的患病率约为十万分之五，女性多于男性。

有研究表明，NMO和NMOSD患者体内会产生针对水通道蛋白4（aquaporin-4，AQP4）的抗体，这些抗体在NMO的发病机制中起着关键作用。MEDI-551能够直接靶向并耗竭产生这些抗体的细胞。

关于MEDI-551:

MEDI-551是一种人源化单克隆抗体，以高亲和力靶向结合CD19蛋白，该蛋白表达于广泛的B细胞上，包括名为浆母细胞（plasmablast）的特定B细胞。研究表明，在这些浆母细胞中产生的针对AQP4的自身抗体AQP4-Ab（或NMO-IgG），在NMO的发病机制中发挥着关键作用。MEDI-551能够直接结合浆母细胞表面的CD19蛋白，并耗竭这些浆母细胞。目前，MEDI-551正处于一个全球临床试验，调查用于NMO和NMOSD的潜在治疗。此外，MEDI-551治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤已处于II期临床。