Baxalta向欧盟提交A型血液病新药Adynovi上市申请

美国生物制药公司Baxalta近日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了A型血有病新药Adynovi（BAX855）的上市许可申请（MAA），寻求批准用于A型血有病儿童、青少年及成人患者的治疗，以及围术期治疗。

Adynovi（BAX855）是基于百特已上市产品ADVATE研发的一种半衰期延长的重组凝血因子VIII（rFVIII），开发用于A型血液病的治疗。ADVATE是百特的龙头产品，上市时间超过10年，是全球处方量最多的FVIII产品。

BAX855是ADVATE的长效版，采用了新型聚乙二醇化技术延长药物在体内的循环半衰期，将为A型血友病患者提供一种重要的新治疗选择。在美国，BAX855品牌名为Adynovate，于2015年11月获FDA批准用于A型血有病青少年（12岁以上）和成人患者的预防性治疗（降低出血频率）、按需治疗及出血控制。

与未经修饰的抗血友病因子相比，Adynovi/Adynovate在血液中能持续更久，用药时间间隔更长，将为治疗A型血有病及减少出血频率提供更可靠的治疗选择。值得一提的是，该药也是第10个被批准上市的重组VIII因子。

AdynoviMAA的提交，是基于III期临床研究的数据，包括：（1）在12-65岁A型血有病群体中开展的一项前瞻性、全球性、多中心、开放标签、非随机III期研究；（2）在12岁及以下重度A型血液病儿科患者中开展的一项前瞻性、非对照、开放标签、多中心III期研究；（3）一项在15例接受外科手术治疗的重度A型血液病中评估Adynovi用于围手术期止血的疗效和安全性III期研究。这些研究数据已于2015年12月公布。

A型血有病是一种X染色体连锁的凝血因子VIII量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，多发于男性。通常是由体内VIII因子缺乏引起，可引起关节点的反复出血，从而导致关节严重受损。